Редкие заболевания. Инновационные подходы в терапии, обеспечении пациентов и создание отечественного производства орфанных препаратов
Орфанные заболевания – тяжелое медико-социальное бремя любого государства; около 70% заболеваний имеют генетическую природу, являются прогрессирующими, приводят к инвалидизации или ранней смертности. При этом именно редкостью таких болезней обусловлены проблемы их диагностики; недостаточность данных о них не позволяет определить их распространенность, а значит, не дает фармкомпаниям возможность прогнозировать потенциальный рынок и рациональность инвестиций. В силу малочисленности в отдельных странах пациентов с орфанными заболеваниями возникают проблемы с проведением локальных клинических исследований. Эти факторы сужают возможности лекарственного обеспечения пациентов с орфанными патологиями. С целью расширения таких возможностей и для стимулирования рынка инновационных орфанных препаратов необходимо укреплять инструменты международного сотрудничества, начиная с разработки терапии, проведения клинических полномасштабных исследований, сбора и анализа данных реальной клинической практики и создания общих регистров и заканчивая консолидацией спроса, разработкой механизмов совместных международных закупок. На фоне экономических санкций в России необходимо решить задачу доступа инновационных фармацевтических технологий за счет развития национального технологического суверенитета. Как обеспечить развитие отечественных разработок в области молекулярно-генетической диагностики орфанных заболеваний? Как способствовать созданию пациентских регистров? Какие регуляторные и финансовые практики могут стимулировать разработки инновационных орфанных лекарств? Как обеспечить доступность орфанных лекарственных препаратов, в том числе для взрослых пациентов? Какие эффективные инструменты поддержки лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями могут быть заимствованы из международного опыта?
Модераторы
Сергей Куцев,
Директор, Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова; главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации
Татьяна Первунина,
Директор института перинатологии и педиатрии, Национальный медицинский исследовательский центр имени В.А. Алмазова Министерства здравоохранения Российской Федерации
Выступающие
Дмитрий Галкин,
Директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности, Министерство промышленности и торговли Российской Федерации
Юрий Жулев,
Президент, Общероссийская благотворительная общественная организация инвалидов «Всероссийское общество гемофилии»; сопредседатель, Всероссийский союз пациентов
Гувенц Кокая,
Генеральный директор, Econix Research, Analysis and Consulting Inc.
Игорь Коробко,
Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения, Министерство здравоохранения Российской Федерации (онлайн)
Елена Максимкина,
Директор, Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Министерства здравоохранения Российской Федерации
Инга Нижарадзе,
Генеральный директор, ООО «Скопинфарм»
Виталий Омельяновский,
Генеральный директор, Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации
Александр Ткаченко,
Протоиерей; председатель комиссии по вопросам благотворительности и социальной работе, Общественная палата Российской Федерации; председатель правления, Фонд «Круг добра»
Олег Эргашев,
Вице-губернатор Санкт‑Петербурга
Участник дискуссии
Алексей Косолапов,
Коммерческий директор, ООО «Алексион Фарма»